展現(xiàn)出巨大潛力，已成為我國在創(chuàng)新藥前沿領域?qū)崿F(xiàn)全球領跑的關鍵賽道。CAR-T、腫瘤疫苗等CGTs藥物將擁有

　　6月10日，國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心（CDE）發(fā)布《先進治療藥品的范圍、歸類和釋義（征求意見稿）》（下稱“征求意見稿”），明確了我國“先進治療藥品”（Advanced therapy medicinal products，ATMPs）的定義及分類，并闡明了分類的總體原則與科學邏輯。征求意見時限為自發(fā)布之日起1個月。

　　征求意見稿起草說明顯示，為統(tǒng)一規(guī)范我國先進治療藥品的范圍及歸類，促進分級分類科學監(jiān)管，助力監(jiān)管與國際接軌，規(guī)范引導企業(yè)研發(fā)申報，加速這類藥品的審評、審批上市，促進產(chǎn)業(yè)高質(zhì)量發(fā)展，更好地滿足人民健康需求，根據(jù)全球先進治療藥品監(jiān)管政策及分類框架調(diào)研、我國產(chǎn)業(yè)發(fā)展階段及研發(fā)成熟度、法規(guī)及指南規(guī)范制修定等情況，以及學術界、工業(yè)界專家意見，在國家藥監(jiān)局藥品注冊司的指導下，國家藥監(jiān)局藥審中心組織起草了《先進治療藥品的范圍、歸類和釋義》文件。

　　根據(jù)征求意見稿，“先進治療藥品”是指符合藥品相關管理規(guī)定，按照藥品的路徑進行研制、生產(chǎn)、經(jīng)營、使用和監(jiān)管，且經(jīng)體外操作生產(chǎn)并在人體內(nèi)發(fā)揮預期功能的細胞治療藥品、基因治療藥品，以及采用其他基于微生物、細胞、基因或組織工程等創(chuàng)新技術/方法生產(chǎn)的藥品。

　　基于藥品的物質(zhì)基礎及活性成分、工藝及技術特點、功能用途及作用機理，結合研發(fā)成熟度及國際分類規(guī)范，我國先進治療藥品分為三大類：細胞治療藥品（CTMPs）、基因治療藥品（GTMPs）及其他。

　　CDE在征求意見稿起草說明中提到，先進治療領域是“生命科學”的核心賽道，是培育未來產(chǎn)業(yè)、推動生物經(jīng)濟高質(zhì)量發(fā)展的“新質(zhì)生產(chǎn)カ”之一，占據(jù)生物制造創(chuàng)新戰(zhàn)略高地，國際競爭日趨激烈?！澳壳?，我國細胞治療產(chǎn)業(yè)已邁入與國際先進水平‘并跑’的新階段?！?/p>

　　近年來，我國CGT藥物研發(fā)加速推進。據(jù)行業(yè)不完全統(tǒng)計，2024年全球共17款CGT療法獲批，其中，國內(nèi)有4款；而在目前全球已獲批的十余款CAR-T產(chǎn)品中，中國占據(jù)6款。

　　另據(jù)中國科學院上海生命科學信息中心等機構今年1月聯(lián)合發(fā)布的《免疫細胞治療科技創(chuàng)新與產(chǎn)業(yè)發(fā)展態(tài)勢》，截至2024年底，我國登記的細胞治療類臨床試驗項目達489項，占全球總量的47%，位居世界第二，與美國（48.3%）的差距進一步縮小。隨著中國CGT藥物的臨床研發(fā)加大，未來將有多款藥物進入BLA（生物制品許可申請）階段。

　　“國際主要藥品監(jiān)管機構均在布局和完善先進治療領域法律法規(guī)及監(jiān)管框架體系的頂層設計。全球范圍內(nèi)以細胞治療藥品、基因治療藥品為代表的多個先進治療藥品陸續(xù)進入臨床試驗或獲批上市，在癌癥、罕見遺傳疾病等疑難重癥的臨床治療方面取得了突破性進展?！盋DE的說明稱，然而，我國先進治療藥品的范圍與類別劃分，尚缺乏法規(guī)層面的界定及行業(yè)共識。這類藥物的研發(fā)、技術審評及監(jiān)管均面臨諸多挑戰(zhàn)。

　　根據(jù)CDE的起草說明，制定該文件，正是為應對上述問題與挑戰(zhàn)，統(tǒng)一規(guī)范我國先進治療藥品的名稱、范圍及歸類，通過加速審評審批、合規(guī)監(jiān)管與規(guī)范引導共同發(fā)力，更好地促進相關產(chǎn)業(yè)高質(zhì)量發(fā)展，加強監(jiān)管國際協(xié)調(diào)與趨同。

　　清華大學醫(yī)院管理研究院教授陳怡曾撰文提到，根據(jù)美國FDA，ATMP定義為細胞和基因治療新型療法。歐盟定義ATMP為一類能夠?qū)崿F(xiàn)“針對精準患者，采取精準藥物治療和精準干預時間”的技術。因此，ATMP也被稱為治愈性療法（Cure Therapies）。

　　我國對“先進治療藥品”的英文名稱沿用國際命名規(guī)范。CDE表示，這“有助于與國際接軌”。

　　與此同時，征求意見稿中對于我國“先進治療藥品”的范疇、分類和監(jiān)管要求，也結合了國內(nèi)生物制品監(jiān)管特點和產(chǎn)業(yè)發(fā)展現(xiàn)況。

　　比如，在范疇方面，根據(jù)我國藥品監(jiān)管框架以及先進治療藥品的屬性、歸類評估原則，先進治療藥品的范疇，不包括經(jīng)采血來源的輸血用血液成分，直接由供體捐獻的移植用人體細胞、組織或器官， 用于生殖技術的人工胚胎、受精卵、配子等生殖細胞等。此外， 不包括預防用疫苗。

　　在分類方面，針對備受市場關注的“天價抗癌藥”CAR-T（嵌合抗原受體T細胞），征求意見稿將其歸為“體外基因修飾細胞藥品”。而全球其他監(jiān)管機構，如EMA（歐盟藥品管理局）則將其歸屬至“基因治療藥品”。對此，CDE認為該類藥品的物質(zhì)基礎及特征與細胞治療藥品類似，且最終起作用的藥物形式為細胞，因此，本文件中CAR-T類產(chǎn)品的歸類基本符合以物質(zhì)基礎及活性成分為主的劃分原則。

　　劃分依據(jù)也充分考慮到對前沿技術創(chuàng)新的包容和鼓勵。以“基因編輯類藥品”為例，盡管它與基因治療藥品中其他亞類（例如核酸類藥品、病毒載體類藥品等）存在交叉，但考慮到其風險級別及審評技術要求不同，征求意見稿對其進行了單獨分類。

　　開云官方入口 開云網(wǎng)址

　　“基因編輯是當今世界科技發(fā)展的前沿領域，國內(nèi)外監(jiān)管機構已發(fā)布或正在制定基因編輯類藥品相關的技術指南，基于當前技術發(fā)展態(tài)勢及鼓勵研發(fā)的考慮，本文件在基因治療藥品中單獨劃分‘基因編輯類藥品’亞類?！逼鸩菡f明稱。

　　此外，CDE表示，相對國際分類規(guī)范，我國對于“先進治療藥品”的分類體現(xiàn)了更多的前瞻性和包容性，同時為新技術/新產(chǎn)品/新模式預留了接口或空間，未來可根據(jù)技術發(fā)展及產(chǎn)品研發(fā)推進。

　　據(jù)CDE介紹，去年5月，在藥審中心代表參加了世界衛(wèi)生組織（WHO）召開的“細胞和前沿治療藥物監(jiān)管”主題大會期間，我國代表已就“先進治療藥品范圍和歸類的觀點及內(nèi)容”進行介紹，并獲得了國際其他監(jiān)管機構代表的認可。而在此次征求意見稿發(fā)布前，已收集了來自專家及企業(yè)代表的70余條意見，該份征求意見稿已采納了前述大部分業(yè)界意見。

　　免責聲明：文章內(nèi)容轉(zhuǎn)自第一財經(jīng)，僅供參考，不構成投資和臨床建議。本公眾號發(fā)布的各類文章重在分享，如有侵權請聯(lián)系我們，我們將會刪除。

　　6月19日，細胞鏈在中國細胞精益制造產(chǎn)學研創(chuàng)新平臺指導下，聯(lián)合合成生物學網(wǎng)、唐頤控股、達博生物、明鑒檢測、深圳細胞谷、南科恒普生命科學等機構和品牌，舉辦深圳SCC細胞健康產(chǎn)業(yè)論壇，歡迎點擊上方海報報名。

　　6月28-29日，細胞鏈聯(lián)合原能細胞、原康貝醫(yī)療舉辦上海細胞健康運營研修班，課程設計遵循整合醫(yī)學健康理念，呈現(xiàn)體系化，一線管理者授課，助力細胞健康服務領域的從業(yè)者和創(chuàng)業(yè)者，快速掌握0到1、1到N的進階展業(yè)技能，搏擊商海，共享細胞健康產(chǎn)業(yè)的時代紅利，歡迎點擊上方海報報名。返回搜狐，查看更多